Завеска

Завеска (Миглустат) — это пероральный препарат для лечения болезни Гоше 1 типа (БГ1) лёгкой и средней степени тяжести у взрослых пациентов, которым не подходит заместительная ферментная терапия (ЗФТ). За годы исследований Завеска зарекомендовал себя как один из самых эффективных иммунодепрессантов для лечения болезни Гоше.

Лечение болезни Гоше

Средний возраст на исходном уровне проведения испытаний составил 46,1 (16,5) лет. Выраженность лёгких и переходящих побочных эффектов от применения Завеска на исходном уровне отмечались у 55,6 и 28,6% пациентов соответственно, причём последние включали периферическую нейропатию (7,2%) и широкий спектр неврологических симптомов и признаков. За отчётный период новые неврологические проявления были зарегистрированы у 23 (18,9%) пациентов, в основном тремор. Таким образом, профиль безопасности и эффективности Завеска у пациентов с болезнью Гоше в целом соответствует данным регистрационных и других клинических исследований.

Иммунодепрессанты

Для срочной терапии болезни Гоше стоит заказать препарат Завеска в компании Medical&Pharma Service.

В исследованиях in vitro миглустат оказывает ингибирующее действие на синтазу глюкозилцерамида в концентрации IC₅₀ 20–37 мкмоль. Кроме того, в эксперименте in vitro также установлено его ингибирующее влияние на нелизосомальную глюкозилцерамидазу.

При болезни Гоше 1-го типа вследствие наследственных нарушений метаболизма не происходит естественная деградация глюкозилцерамида, что приводит к накоплению данного вещества в лизосомах и сопровождается патологическими изменениями во многих органах. Миглустат оказывает ингибирующее действие на глюкозилцерамидсинтазу, которая является ферментом, отвечающим за первый этап синтеза большинства гликолипидов. Ингибирующее действие глюкозилцерамидсинтазы лежит в основе субстратснижающей терапии болезни Гоше.